Tsüstiline fibroos võib olla uus ravim

• Aprill 29, 2024

Tsüstilise fibroosiga inimestel võib olla lootust tänu a uus ravim mis on osutunud märgatavalt parandavaks kopsufunktsioon neid, kes seda kannatavad.

Pill on esimene ravim, mis ründab probleemi põhjust, mitte selle päriliku haiguse sümptomeid; Siiski on ainult 5% inimestest, kes kannatavad selle haiguse all mutatsioon vajalik, et ravim toimiks. Teist ravimit uuritakse, nii et nende kahe kombinatsiooniga saavad nad haigust tõhusamalt parandada.

Peter Mueller Vertex Pharmaceuticals'i teaduslik juht Cambridge'is, Massachusettsis ja tema meeskonnas testisid ravim VX-770 ja platseebot 161 tsüstilise fibroosiga inimesele ühe aasta jooksul.

Tulemused näitasid, et enamik osalejaid taastas kuni 60% tavalisest kopsufunktsioonist. Need, kes said VX-770 neil oli kopsufunktsiooni paranemine ligikaudu 20% võrreldes nendega, kes said platseebot.

"Tulemused ületasid meie ootusi," ütles Mueller pärast avastamist.

Tsüstiline fibroos on a geneetiline haigus , mida lastel esineb sagedamini, mis ründab kogu keha, põhjustades järk-järgult puude ja võib-olla surm. See mõjutab kopse, seedesüsteemi, higinäärmeid ja teisi piirkondi.

Põhjus tsüstiline fibroos see on tingitud defektist a valku kopsu rakkude, mida nimetatakse tsüstilise fibroosi transmembraanseks juhtivuse regulaatoriks (\ tCFTR, selle lühendiga inglise keeles). Ravim VX-770 ründab ja parandab selle valgu poolt põhjustatud kahjustusi.

The CFTR valgud moodustada kanaleid membraani membraanil kopsud ja teised rakud, mis kannavad kloriidi ioone raku sees ja sees. Kui nad ebaõnnestuvad, hakkavad kopsud täituma lima hingamine raskeks ja kõige haavatavamatele patsientidele infektsioonid.

VX-770 parandab defekti ja "avab kanalid", ütleb Stuart Elborn , Inglismaa kuninganna ülikoolist ja testi peamine uurija.

Vertex teatas, et loodab, et 2–3 kuu pärast on Ameerika Ühendriikide ja Euroopa ravimid heaks kiidetud.

Allikas: tsüstilise fibroosi sihtasutus, uudiste teadlane ja Mehhiko tsüstilise fibroosi assotsiatsioon A.C.

Video Meditsiin: Biofilm: A New (Gross) Thing to Worry About (Aprill 2024).