Geeniteraapia korrigeerib haruldasi verehaigusi

• Aprill 27, 2024

Saksa teadlased teatasid, et geeniteraapia (või geeniteraapia) abil õnnestus neil parandada selle geeni talitlushäire, mis vastutab geeni eest Wiscott-Aldrichi sündroom - haigus, mida peetakse haruldaseks, kuid laastavaks lapsed sest see põhjustab verejooksud pikenenud väikeste muhke või kriimustuste tõttu. See häire jätab lapsed teatavat liiki vähi ja ohtlike nakkuste suhtes haavatavaks, avaldab uudisteportaal. Tervisepäeva uudised.

Katset peeti edukaks, sest implanteeritud rakud olid võimelised suurendada trombotsüütide arvu ja parandada mõned immuunsüsteemi rakud.

Kuid üks kümnest uuringus osalenud lapsest tekkis ägeda T-raku leukeemia , tulenevalt a terve geen viirusvektori abil (modifitseeritud viirus, mis toimib kandjana geneetilise materjali sisestamiseks teise raku tuuma).

Uuring näitab potentsiaalset edasiminekut geeniteraapia geneetilise häire tüvirakkudega, ütles selle spetsialist ja direktor Vananemise ja aju parandamise tippkeskus Lõuna-Florida ülikoolis, Paul Sanberg jaoks Tervisepäeva uudised, kuigi ta tunnistas, et on vaja leida tõhusamad vektorid ja kindlustus

Lapsed, kellel tekib Wiskott-Aldrichi sündroom, on sündinud a geneetiline defekt päritud X kromosoom , mis mõjutab selle arvu ja suurust trombotsüüdid ja muudab nad kergemini verejooksuks ja kannatavad infektsioonid

Selle sündroomi kõige sagedamini kasutatav ravi on seljaaju siirdamine töötamine võib patsienti ravida, kuigi ohtlik protseduur, mis tuleneb keha tagasilükkamisest ja hilisematest infektsioonidest.

Video Meditsiin: The accelerating power of technology | Ray Kurzweil (Aprill 2024).